Une start-up suspend les essais de son traitement génomique sur les humains : 1 mort !

Aux États-Unis, la start-up de biotechnologie Verve Therapeutics pratiquait des tests pour lutter contre le cholestérol. Or, ce traitement basé sur l’édition génomique vient d’être stoppé après la première phase d’essais sur les humains.

Un patient décédé

Aujourd’hui, l’édition génomique prend une place importante dans la recherche. Rappelons tout de même qu’en 2020, deux spécialistes dans ce domaine ont reçu le prix Nobel de Chimie. Il s’agit d’Emmanuelle Charpentier et Jennifer A. Doudna qui ont développé l’un des outils les plus à la pointe de la technologie génétique : les ciseaux génétiques CRISPR/Cas9.

Toutefois, si les expériences en matière d’édition génomique se multiplient avec succès, toutes ne se passent pas comme prévu. Dans un communiqué publié le 2 avril 2024, la start-up américaine Verve Therapeutics affirme avoir suspendu ses premiers essais sur les humains. La société est à l’origine d’un programme baptisé Heart-1, dont l’objectif est de réduire le cholestérol responsable de crises cardiaques chez les personnes souffrant d’hypercholestérolémie familiale. Or, cette maladie est un important facteur d’augmentation des risques d’infarctus du myocarde précoce.

La start-up estimait avoir trouvé une solution efficace en procédant à des injections d’un sérum nommé Verve-101 dans le foie. Or, ce sérum était capable de réduire le gène PCSK9 associé à la gestion du cholestérol. Néanmoins, si les résultats des tests sur des primates se sont révélés très prometteurs, les essais sur les premiers humains n’ont pas donné satisfaction, malgré une majorité de résultats satisfaisants sur la baisse du taux de cholestérol.

De nouveaux essais à venir

L’un des six premiers patients du programme Heart-1 a perdu la vie en fin d’année 2023 suite à une crise cardiaque. Plusieurs experts ont alors mené une enquête pour statuer sur une éventuelle responsabilité du sérum. Toutefois, ces scientifiques ont conclu à une mort naturelle, la maladie du patient ayant déjà été à un stade avancé au moment des tests. Seulement, voilà, un autre patient a ensuite développé de graves symptômes, ce qui a poussé les responsables à suspendre le programme.

Cet individu a en effet développé des enzymes hépatiques anormales et surtout une thrombocytopénie, un trouble caractérisé par un nombre réduit de plaquettes dans le sang. Or, cela peut générer de mortelles hémorragies internes ou externes. Heureusement, les symptômes auraient disparu dès l’arrêt du traitement.

Finalement, Verve Therapeutics a découvert la raison de l’apparition des symptômes : l’injection directe du sérum dans le foie. Aujourd’hui, la start-up travaille sur la suite, le programme Heart-2, qui devrait donc bénéficier d’une nouvelle méthode d’administration du sérum.

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